Prof. Dr. Ancuceanu Robert

Prof. Dr. Ancuceanu Robert
U.M.F. “Carol Davila”, Bucureşti

Dezvoltarea de medicamente pentru epidermoliza buloasă
Autori: R. Ancuceanu, Mihaela Dinu

Cuvinte cheie: Epidermoliza buloasă, medicamente orfane, studii clinice

Obiective: Epidermoliza buloasă reprezintă un grup heterogen de afecţiuni cutanate de natură genetică, rare şi nevindecabile, cauzate de mutaţii ale unor gene codificând proteine structurale cheie din piele. Care afecțiuni ar trebui incluse în cadrul spectrului cunoscut generic drept „epidermoliză buloasă“ și care nu, rămâne o chestiune deschisă. Cum aceste maladii sunt rare, ne-am propus identificarea medicamentelor desemnate ca orfane până în prezent și a provocărilor pe care le prezintă dezvoltarea acestei categorii de medicamente.
Materiale și metode: s-au examinat toate medicamentele înregistrate în Registrul Uniunii Europene de medicamente orfane și în web-site-ul FDA și s-au căutat informații despre stadiul de dezvoltare clinică al medicamentelor respective. De asemenea, printr-o interogare Medline s-au identificat studii clinice publicate până în prezent în diverse forme de epidermoliză buloasă. Interogări relevante au permis identificarea de studii clinice în derulare sau ale căror rezultate nu au fost încă publicate.
Rezultate: În Registrul Uniunii Europene de medicamente orfane s-au identificat un număr de 21 de intrări (cel puţin două sunt duplicate), dintre care 20 se referă la „tratamentul epidermoliezei buloase“ (fără alte calificative sau identificatori), iar unul la tratamentul epidermolizei buloase distrofice. În SUA numărul medicamentelor orfane indicate pentru aceste grup de afecțiuni este ceva mai mare (25, dintre care cel puțin un duplicat și două retrase) și numai aproape jumătate sunt desemnate generic în „epidermoliza buloasă“.

Developing drugs for epidermolysis bullosa
Autori: R. Ancuceanu, Mihaela Dinu

Keywords: Epidermolysis bullosa, orphan medicines, clinical trials

Objectives: Epidermolysis bullosa is a heterogeneous group of skin disorders of genetic nature, rare and incurable, caused by mutations in genes encoding key structural proteins in the skin. Which conditions should be included within the spectrum known generically as “epidermolysis bullosa” and which should not, remains an open question. As these diseases are rare, we set out to identify which drugs have been designated as orphan drugs to date and the challenges of developing this category of drugs.
Materials and methods: All drugs registered in the European Union Register of Orphan Medicinal Products and on the FDA website were reviewed and information on the clinical development status of these drugs was sought. A Medline search also identified clinical trials published to date in various forms of epidermolysis bullosa. Relevant queries identified ongoing clinical trials or trials whose results have not yet been published.
Results: A total of 21 entries were identified in the European Union Register of Orphan Medicinal Products (at least two are duplicates), of which 20 refer to the “treatment of epidermolysis bullosa” (with no other qualifiers or identifiers) and one to the treatment of dystrophic epidermolysis bullosa. In the US the number of orphan drugs indicated for this group of conditions is somewhat higher (25, of which at least one duplicate and two withdrawn) and only about half are generically designated in “epidermolysis bullosa”.

Scurt CV

Robert Ancuceanu este profesor şi prodecan în cadrul Facultăţii de Farmacie din Bucureşti, disciplina Botanică farmaceutică şi biologie celulară. Cu un doctorat în farmacie, un masterat în biostatistică şi licenţă în drept, a lucrat în diferite domenii farmaceutice, de la cel academic la cel industrial şi în cadrul autorităţilor de reglementare. A fost director general al Direcţiei Generale Farmaceutice şi Aparatură Medicală din Ministerul Sănătăţii şi Vicepreşedinte al Agenţiei Naţionale a Medicamentului. A fost membru al Comitetului pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) şi al Comitetului Pediatric (PDCO) şi membru altern (supleant) al Comitetului pentru Medicamente pe bază de Plante din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA), precum şi membru în mai multe comitete sau grupuri de lucru din domeniul farmaceutic. A publicat 56 articole ştiinţifice indexate ISI, este autor a două cărţi şi co-autor la alte patru. Pe lângă interesul său larg pentru toate aspectele domeniului farmaceutic, Robert se consideră un renascentist întârziat, fiind interesat şi de drept, istorie, muzică, biostatistică și machine learning, sociologie şi literatură.